Ο FDA ενέκρινε το πρώτο φάρμακο για σπάνιο, επιθετικό καρκίνο του εγκεφάλου

Η Υπηρεσία Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA), ενέκρινε το πρώτο φάρμακο για έναν σπάνιο, επιθετικό καρκίνο του εγκεφάλου που λέγεται διάχυτο γλοίωμα της μέσης γραμμής, το οποίο περιέχει τη δραστική ουσία dordaviprone.

Θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Modeyso.

Εγκρίθηκε για ενήλικες και παιδιά (ηλικίες 1 έτους και πάνω) ο όγκος των οποίων φέρει μετάλλαξη στο γονίδιο H3 K27M. Επιπλέον, η νόσος τους πρέπει να είναι προοδευτικά εξελισσόμενη μετά από προγενέστερη θεραπεία.

🚨 Historic FDA Approval

On August 6, 2025, the FDA granted accelerated approval to dordaviprone (Modeyso) — the first-ever systemic therapy approved for H3 K27M-mutant diffuse glioma, an aggressive midline brain tumor.

🔬 Clinical Highlights:

• ORR: 22%
• Median DoR: 10.3… pic.twitter.com/EeyZ6hkHv5

— Mustafa Özdoğan, MD (@ozdogan_md) August 7, 2025

Το νέο φάρμακο αποτελεί την πρώτη συστηματική θεραπεία για το διάχυτο γλοίωμα της μέσης γραμμής που φέρει αυτή τη μετάλλαξη.

Η αποτελεσματικότητά του δοκιμάσθηκε σε 50 ενήλικες και παιδιά με υποτροπιάζον, μεταλλαγμένο, διάχυτο γλοίωμα μέσης γραμμής.

Οι ασθενείς είχαν υποβληθεί στην τελευταία τους ακτινοθεραπεία τουλάχιστον 90 ημέρες πριν ενταχθούν στη μελέτη.

Είχε επίσης περάσει επαρκές χρονικό διάστημα από άλλες αντικαρκινικές θεραπείες. Είχαν επίσης σταθερή ή μειούμενη λήψη κορτικοστεροειδών (κορτιζόνης).

Το 22% εξ αυτών ανταποκρίθηκαν στο φάρμακο για χρονικό διάστημα που κυμαινόταν από 7,3 έως 15,2 μήνες. Στην πραγματικότητα, από τους 11 ασθενείς που ανταποκρίθηκαν, το 73% είχαν ανταπόκριση για τουλάχιστον 6 μήνες. Το 27% ανταποκρίνονταν επί περισσότερο από 12 μήνες.

New FDA-approved targeted therapy: Dordaviprone in H3 K27M-mutant diffuse midline glioma https://t.co/1kkJRqXi8N pic.twitter.com/VSlTkT5u93

— Brett Baskovich, MD (@drdoubleb) August 6, 2025

Σε μορφή δισκίων

Η FDA διευκρινίζει ότι το dordaviprone λαμβάνεται με μορφή δισκίων. Οι ενήλικες λαμβάνουν μία δόση την εβδομάδα. Τα παιδιά λαμβάνουν το φάρμακο αναλόγως με το σωματικό βάρος τους.

Το διάχυτο γλοίωμα της μέσης γραμμής είναι πρωτοπαθής όγκος του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ). Το ΚΝΣ απαρτίζεται από τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Ο συγκεκριμένος όγκος είναι ένας σπάνιος υποτύπος των γλοιωμάτων.

Οι πρωτοπαθείς όγκοι του ΚΝΣ ταξινομούνται βάση ιστικής ανάλυσης (βιοψίας). Το διάχυτο γλοίωμα μέσης γραμμής είναι πάντοτε βαθμού 4 όγκος. Αυτό σημαίνει ότι είναι κακοήθης νόσος (καρκίνος) και ταχέως αναπτυσσόμενος.

Συνήθως αρχίζει στον θάλαμο του εγκεφάλου, το νωτιαίο μυελό, την παρεγκεφαλίδα ή σε ορισμένα τμήματα του εγκεφαλικού στελέχους.