EMA: Έξι νέα φάρμακα παίρνουν θετική γνωμοδότηση για έγκριση στην Ευρώπη

Θετική γνωμοδότηση για έξι νέα φάρμακα εξέδωσε η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), μετά την αξιολόγηση των σχετικών αιτήσεων κατά τη μηνιαία συνεδρίασή της.

Οι συστάσεις αφορούν θεραπείες για διαφορετικές παθήσεις, μεταξύ των οποίων ο μεταστατικός καρκίνος του παγκρέατος, η παχυσαρκία, ο σακχαρώδης διαβήτης τύπου 2 και η αχονδροπλασία στα παιδιά.

Στη λίστα περιλαμβάνονται επίσης δύο βιοομοειδή φάρμακα, καθώς και σκεύασμα για συγκεκριμένους τύπους όγκων του εγκεφάλου.

Νέα θεραπεία για τον καρκίνο του παγκρέατος

Η CHMP εισηγήθηκε θετικά για τη δραστική ουσία δαραξονρασίβη, η οποία προορίζεται για ενήλικες με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος που έχουν ήδη λάβει τουλάχιστον μία θεραπεία.

Η αξιολόγηση του φαρμάκου πραγματοποιήθηκε σταδιακά, ενώ το σκεύασμα είχε ενταχθεί στο πρόγραμμα Cancer Medicines Pathfinder του EMA ως φάρμακο υψηλής προτεραιότητας, λόγω της δυνατότητάς του να καλύψει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη.

Χάπι για τη διαχείριση του βάρους και τον διαβήτη τύπου 2

Θετική ήταν η γνωμοδότηση και για την ορφοργλιπρόνη, έναν από του στόματος αγωνιστή των υποδοχέων GLP-1. Το φάρμακο προορίζεται για τη διαχείριση του σωματικού βάρους και τη θεραπεία του σακχαρώδη διαβήτη τύπου 2 σε ενήλικες.

Η χορήγησή του θα γίνεται με τη μορφή δισκίου μία φορά την ημέρα, προσφέροντας μια επιπλέον επιλογή σε ασθενείς που χρειάζονται τέτοιου είδους θεραπεία.

Θεραπεία για παιδιά με αχονδροπλασία

Η επιτροπή συνέστησε, επίσης, την έγκριση της ναβεπεγριτίδης για την αντιμετώπιση της αχονδροπλασίας σε παιδιά.

Πρόκειται για κληρονομική πάθηση που οφείλεται σε μετάλλαξη στο γονίδιο του υποδοχέα 3 του αυξητικού παράγοντα των ινοβλαστών (FGFR3). Η διαταραχή επηρεάζει την ανάπτυξη των οστών και μπορεί να οδηγήσει σε πολύ χαμηλό ανάστημα, καθώς και σε χαρακτηριστικές μεταβολές στη σπονδυλική στήλη, στα άκρα και στο κρανίο.

Δύο βιοομοειδή για οφθαλμολογικές παθήσεις και ουδετεροπενία

Στις θετικές γνωμοδοτήσεις περιλαμβάνονται δύο βιοομοειδή φάρμακα.

Το πρώτο περιέχει ρανιμπιζουμάμπη και προορίζεται για την αντιμετώπιση ορισμένων σοβαρών παθήσεων των ματιών.

Μεταξύ αυτών είναι η υγρή ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, το διαβητικό οίδημα της ωχράς κηλίδας, η παραγωγική διαβητική αμφιβληστροειδοπάθεια, το οίδημα της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με απόφραξη φλέβας του αμφιβληστροειδούς και η χοριοειδική νεοαγγείωση.

Το δεύτερο περιέχει φιλγραστίμη και αφορά τη θεραπεία της ουδετεροπενίας σε ενήλικες και παιδιά. Η ουδετεροπενία χαρακτηρίζεται από μειωμένο αριθμό ουδετερόφιλων, ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων που συμβάλλουν στην άμυνα του οργανισμού απέναντι στις λοιμώξεις.

Θετική γνωμοδότηση και για την τεμοζολομίδη

Η CHMP εισηγήθηκε ακόμη τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για την τεμοζολομίδη, η οποία προορίζεται για ενήλικες με πολύμορφο γλοιοβλάστωμα, έναν επιθετικό τύπο όγκου του εγκεφάλου, καθώς και για παιδιά με κακόηθες γλοίωμα.

Η αίτηση αξιολογήθηκε με τη διαδικασία της υβριδικής αίτησης. Η συγκεκριμένη διαδικασία βασίζεται εν μέρει σε στοιχεία από προκλινικές δοκιμές και κλινικές μελέτες ενός ήδη εγκεκριμένου φαρμάκου αναφοράς και εν μέρει σε νέα δεδομένα.

Οι θετικές γνωμοδοτήσεις της CHMP αποτελούν σημαντικό βήμα στην ευρωπαϊκή διαδικασία αξιολόγησης των φαρμάκων. Δεν ισοδυναμούν, ωστόσο, από μόνες τους με τελική άδεια κυκλοφορίας, καθώς ακολουθεί η προβλεπόμενη διαδικασία για την επίσημη έγκριση σε επίπεδο Ευρωπαϊκής Ένωσης.