FDA: Εγκρίθηκε νέος συνδυασμός θεραπειών για τον καρκίνο της ουροδόχου κύστης

Νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης ενέκρινε η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), απευθυνόμενη σε ενήλικες που δεν μπορούν να λάβουν χημειοθεραπεία με βάση τη σισπλατίνη ή έχουν αρνηθεί τη συγκεκριμένη θεραπεία.

Η έγκριση αφορά τον συνδυασμό του Imfinzi (durvalumab), της AstraZeneca, με το φάρμακο enfortumab vedotin πριν από τη χειρουργική επέμβαση αφαίρεσης της ουροδόχου κύστης.

Μετά την επέμβαση προβλέπεται η συνέχιση της θεραπείας με Imfinzi ως μονοθεραπεία.

Πρόκειται για ένα περιεγχειρητικό θεραπευτικό σχήμα, το οποίο περιλαμβάνει τόσο τη φάση πριν από τη χειρουργική επέμβαση όσο και την περίοδο μετά από αυτήν, με στόχο τον περιορισμό του κινδύνου υποτροπής και την καλύτερη αντιμετώπιση της νόσου.

Η απόφαση του FDA ελήφθη στο πλαίσιο διαδικασίας ταχείας αξιολόγησης (Priority Review) και βασίστηκε στα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ VOLGA.

Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Ιατρικής Ογκολογίας το 2026 και δημοσιεύθηκαν παράλληλα στο επιστημονικό περιοδικό The New England Journal of Medicine.

Ποιους ασθενείς αφορά η νέα θεραπεία

Ο μυοδιηθητικός καρκίνος της ουροδόχου κύστης είναι μια μορφή της νόσου κατά την οποία τα καρκινικά κύτταρα έχουν εισχωρήσει στο μυϊκό τοίχωμα της κύστης, χωρίς να έχουν εμφανιστεί απομακρυσμένες μεταστάσεις.

Περίπου το ένα τέταρτο των ασθενών με καρκίνο της ουροδόχου κύστης εμφανίζει μυοδιηθητική νόσο. Στις ΗΠΑ, εκτιμάται ότι περίπου 16.000 ασθενείς θα χρειαστούν θεραπεία για τη συγκεκριμένη μορφή καρκίνου μέσα στο 2026.

Ένα σημαντικό ποσοστό των ασθενών δεν μπορεί να υποβληθεί σε χημειοθεραπεία με σισπλατίνη, κυρίως λόγω προβλημάτων στη νεφρική λειτουργία ή άλλων συνοδών παθήσεων.

Μέχρι σήμερα, για πολλούς από αυτούς τους ασθενείς βασική θεραπευτική επιλογή αποτελούσε η ριζική κυστεκτομή, δηλαδή η χειρουργική αφαίρεση της ουροδόχου κύστης. Ωστόσο, ο κίνδυνος υποτροπής εξακολουθεί να αποτελεί σημαντική πρόκληση ακόμη και μετά την επέμβαση.

Τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης VOLGA

Στη μελέτη VOLGA, οι ασθενείς έλαβαν τρεις κύκλους θεραπείας με Imfinzi και enfortumab vedotin πριν από τη ριζική κυστεκτομή. Μετά τη χειρουργική επέμβαση ακολούθησαν εννέα κύκλοι θεραπείας μόνο με Imfinzi.

Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της ενδιάμεσης ανάλυσης, ο συνδυασμός μείωσε κατά 49% τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου, υποτροπής, μη πραγματοποίησης της χειρουργικής επέμβασης ή θανάτου, σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου, στην οποία οι ασθενείς υποβλήθηκαν σε χειρουργική επέμβαση με ή χωρίς εγκεκριμένη επικουρική θεραπεία.

Η εκτιμώμενη διάμεση επιβίωση χωρίς συμβάντα έφτασε τους 24,2 μήνες στην ομάδα που έλαβε το νέο θεραπευτικό σχήμα, έναντι 12,1 μηνών στην ομάδα σύγκρισης.

Στα δύο χρόνια, το 64% των ασθενών που ακολούθησαν τον συνδυασμό εκτιμάται ότι παρέμεναν εν ζωή χωρίς να έχουν εμφανίσει κάποιο από τα συγκεκριμένα συμβάντα, έναντι 45% στην ομάδα ελέγχου.

Παράλληλα, καταγράφηκε μείωση κατά 42% στον κίνδυνο θανάτου. Η εκτιμώμενη συνολική επιβίωση στα δύο χρόνια ήταν 78% για τους ασθενείς που έλαβαν το νέο σχήμα, έναντι 69% στην ομάδα σύγκρισης.

Τι επισημαίνουν οι ειδικοί

Ο Jonathan E. Rosenberg, επικεφαλής της Υπηρεσίας Ουρογεννητικής Ογκολογίας στο Memorial Sloan Kettering Cancer Center και μέλος της επιτροπής της μελέτης VOLGA, χαρακτήρισε την έγκριση σημαντική εξέλιξη για τους ασθενείς που δεν είναι κατάλληλοι για θεραπεία με σισπλατίνη.

Όπως ανέφερε, τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιαστική βελτίωση, προσφέροντας μια νέα θεραπευτική προσέγγιση σε μια ομάδα ασθενών με περιορισμένες επιλογές.

Από την πλευρά της AstraZeneca, ο Dave Fredrickson, αντιπρόεδρος της μονάδας Ογκολογίας και Αιματολογίας, υπογράμμισε ότι τα αποτελέσματα της VOLGA έδειξαν σχεδόν υποδιπλασιασμό του κινδύνου υποτροπής ή άλλου συμβάντος και μείωση κατά 42% του κινδύνου θανάτου.

Σε εξέλιξη οι διαδικασίες για άλλες χώρες

Η AstraZeneca έχει γνωστοποιήσει ότι αιτήσεις για την έγκριση του συγκεκριμένου θεραπευτικού σχήματος βρίσκονται υπό αξιολόγηση στην Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Ιαπωνία και σε άλλες χώρες.

Το Imfinzi διαθέτει ήδη εγκρίσεις σε περισσότερες από 50 χώρες για τη θεραπεία ασθενών με μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης που είναι κατάλληλοι για χημειοθεραπεία με σισπλατίνη, βάσει της μελέτης Φάσης ΙΙΙ NIAGARA.

Παράλληλα, έχει λάβει εγκρίσεις και για άλλες μορφές καρκίνου της ουροδόχου κύστης, διευρύνοντας τις θεραπευτικές επιλογές σε διαφορετικές κατηγορίες ασθενών.